Tre mozioni per le malattie rare. Tutte e tre le mozioni sollecitano il Governo ad assumere nuove iniziative per un più efficace contrasto e soprattutto per migliorare il livello di assistenza ai malati affetti da queste patologie. A partire da un più facile accesso ai farmaci orfani, ma anche salvaguardando il diritto all’esenzione dal ticket per un’area più vasta di patologie rare. Al termine del dibattito il Governo si è riservato di esprimere il parere sulle mozioni in una seduta successiva dei lavori parlamentari, con l’auspicio si possa arrivare a una mozione condivisa dai diversi gruppi. Approvata quindi, una mozione unitaria per contrastare le malattie rare, che impegna il governo ”a verificare in che modo e fino a che punto i bisogni di salute dei pazienti affetti da malattie rare vengano attualmente soddisfatti, tenendo conto che, in questo particolare momento di risanamento economico del Paese, esiste una categoria di cittadini già gravemente penalizzata, sulla quale si chiede di non incidere ulteriormente; ad istituire a livello nazionale e a promuovere l’istituzione in ambito regionale dei registri delle patologie di rilevante interesse sanitario; a dare una definizione tempestiva delle ‘malattie rare’ da includere nell’elenco delle patologie da sottoporre a screening neonatale obbligatorio; a istituire il Comitato nazionale delle malattie rare, presso il ministero della Salute; a emanare urgentemente un provvedimento di aggiornamento dell’elenco delle malattie rare attraverso l’inserimento nei livelli essenziali di assistenza delle 109 patologie rare indicate nell’allegato 7 del decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 21 marzo 2008, mai entrato in vigore”. Ma cosa si intende per “malattie rare”, e per “farmaci orfani”? L’Istituto Superiore di Sanità: Centro Nazionale Malattie Rare, ne da una definizione, che al di là del significato letterale, apre un mondo a quanti conoscono poco, o per nulla molte patologie appunto sconosciute o trascurate per la loro difficoltà circa la diagnosi, le cure esatte e le spese che occorrono. Una malattia è considerata “rara” quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. La bassa prevalenza nella popolazione non significa però che le persone con malattia rara siano poche. Si parla infatti di un fenomeno che colpisce milioni di persone in Italia e addirittura decine di milioni in tutta Europa. Del resto, il numero di Malattie Rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7000 e le 8000. Parlare di malattie rare nella loro totalità e non come singole patologie, serve a mettere in luce e riconoscere una serie di comuni problematiche assistenziali e a progettare interventi di sanità pubblica mirati e non frammentati che coinvolgano gruppi di popolazione accomunati da bisogni simili, pur salvaguardandone peculiarità e differenze. Quando si parla di malattie rare si deve parlare, e non si può non farlo, di farmaci orfani. Farmaci che, proprio a causa della frammentazione delle singole patologie, faticano ad incontrare l’interesse economico delle case farmaceutiche. Con l’auspicio di vedere sempre più interessate le Istituzioni alle problematiche correlate alle malattie rare, cercando di realizzare una rete nazionale costituita da Presidi, appositamente individuati dalle Regioni per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia.
Annamaria Milici
